新药进展国际新药研发简讯3113

编者按

今天心情不好,辛苦做的报告不见了,都不知道什么时候不小心删的,感冒也加重了,但更多的是懊悔,怎么这么不小心,不认真。也许正是这种懊悔,提醒我们下次小心,或寻找解决途径,避免这种错误再次发生,才使我们进步。所以,一件事情既然发生了,我们能做的是马上补救,而不是伤心。这里要提到Immunomedics的一款临床III期胰腺癌治疗药终止临床试验,股价跌了不少,我还有点小不忍,但现实是你连犹豫一下都不行,分析原因,调整规划,继续前进!

批准

3月11日美国FDA批准Pfizer的Xalkori(crizotinib)治疗晚期(转移性)非小细胞肺癌(NSCLC)的ROS-1基因重排。Xalkori是第一个,也是唯一一个获得FDA批准的治疗ROS-1阳性非小细胞肺癌的药物。

3月15日,SpectrumPharmaceuticals宣布,美国FDA批准EVOMELA的两个适应症︰1)作为一种高剂量调节治疗多发性骨髓瘤(MM)患者的造血干细胞移植(ASCT)之前的治疗;2)对于MM患者的保守性治疗,口服治疗不合适的患者。

3月17日,Bayer(拜耳)宣布美国FDA批准KOVALTRY?抗血友病因子(重组)、未经修饰,全长因子VIII复合物治疗儿童和成人A型血友病。

3月17日,Merz医药宣布,Bocouture?获得EMA批准,Bocouture治疗上半面部线条,包括水平蹙额线、侧眶周线和眉间蹙额线。Bocouture是唯一在欧盟批准的神经毒素,适应症为上部的面部线条。

临床I期

11日,ADC疗法临床I期ADCT-治疗CD-19阳性B细胞非霍奇金淋巴瘤开始给药。

11日,FDA接受Amgen的补充生物制剂许可证申请((sBLA))扩大使用Enbrel?(Etanercept,依那西普)治疗小儿慢性重度牛皮癣。

11日,Corvus计划在NasdaqIPO募集万美元,发行万股,发行价在15-17美元之间。该公司年由Pharmacyclics的前高管RichardMiller和JosephBuggy以及OrbiMed的合伙人PeterThompson共同创办。免疫肿瘤在研药CPI-今年1月已开始用于实体瘤的I期研究。

14日,Alnylam启动Fitusiran(ALN-AT3)治疗A和B型血友病临床I期研究。

15日,Aeglea宣布FDA接受AEB治疗恶性血液病的新药研究申请(IND)。Aeglea打算进行临床I期试验。

17日,OncoMed启动临床Ib期免疫肿瘤结合疗法,即demcizumab(anti-DLL4,OMP-21M18)与Merck的抗程序性细胞死亡1(PD1)疗法pembrolizumab(KEYTRUDA?)联合治疗固体瘤。

17日,TopiVert报道了临床I期TOP治疗溃疡性结肠炎的研究结果,结果显示有良好的安全性和耐药性。

临床I/II期

14日,uniQure宣布启动AMT-高剂量组临床I/II期B型血友病的治疗研究。

临床II期

14日,Sylentis报道了临床II期SYL治疗干眼症相关的眼痛的积极结果。此实验在欧洲两个国家,八个中心进行,最后确定每日一次1.%用药取得了最佳的疗效,满足主次要终点。

15日,Genentech的癌症免疫疗法Atezolizumab治疗晚期膀胱癌根据临床II期数据获得FDA的优先审查资格。

16日,Biosantech的抗HIV疫苗临床IIA期结果发表在逆转录病毒学期刊上,临时给HIV感染的患者注射33μg,大约减少60%的RNA和pro-viralDNA的复苏,重要的是,注射后24个月后,还有三个患者未检出的病毒。

16日,EnceladusPharmaceuticals宣布临床IIa期Nanocort治疗活动性溃疡性结肠炎患者的积极研究结果。Nanocort是一种新型静脉注射的针对性聚乙二醇脂质体泼尼松龙产品,给药两次后,70%的患者有明显改善。

16日,BioBlastPharma宣布HOPEMD临床II期开放式海藻糖90mg/ml静脉注射液治疗眼咽肌营养不良症(OPMD)的积极的最终临床研究结果,可以改善病情,减少病情的恶化。

16日,BirdRockBio的gerilimzumab作为一种新型抗-IL-6抗体,有机会成为万类风湿关节炎患者的同类最佳选择。如果按照要求和给药频率,gerilimzumab与同类药物相比,每年能节省美元。

17日,Biotest在布鲁塞尔举办的ISICEM研讨会(重症监护与急救医学国际研讨会)上宣布临床II期IgM浓缩物(丰富的IgM免疫球蛋白)对重症社区获得性肺炎(sCAP)的研究结果,例住院患者参与实验,控制组在28天内死亡率28%,而使用IgM浓缩物的死亡率22%。

17日,Vaxon生物技术完成临床IIb期Vx-疫苗治疗肺肿瘤(非小细胞肺癌)试验的招募工作。共招募了个患者,70个中心。

17日,GalapagosNV临床II期SAPHIRA实验的GD突变开始用在囊性纤维化(CF)患者身上,评估其安全性、耐药性和有效性。

17日,Biotron临床II期丙型肝炎试验大获成功,患者接受BIT和Interferon/Ribavirin(干扰素IFN/利巴韦林RBV)联合使用明显地更容易清除病毒比单独使用IFN/RBV,同时,安全性和耐受性良好。

临床II/III期

14日,Ritter制药启动临床IIB/III期RP-G28治疗乳糖不耐受临床试验。

临床III期

11日,Alzheon宣布Tramiprosate临床III期关键临床终点,显示该药治疗APOE4基因型阿尔茨海默氏症患者具有临床意义。Tramiprosate是一种ALZ-的生物活性试剂。

11日,Genmab宣布向FDA提交Ofatumumab联合Fludarabine(氟达拉滨)和Cyclophosphamide(环磷酰胺)治疗复发CLL的补充生物制剂许可证申请(sBLA)。而BLA申请由Novartis提交,Novartis和Genmab共同研发。

11日,Sanofi和Regeneron公布临床III期首要数据,Sarilumab与Adalimumab对比治疗活性类风湿关节炎的效果研究,满足主要终点,Sarilumab优于Adalimumab改善疾病症状,提高疾病分数和身体机能的次要终点也得到满足。

14日,Janssen-Cilag宣布了临床III期COU-AA-试验ZYTIGA?(abirateroneacetate)联合泼尼松治疗早期和较少侵略性转移性去势抵抗前列腺癌的实验结果。应用整体生存率(OS)增加11.8个月(53.6个月vs41.8个月;HR=0.61[95%CI,0.43-0.87];p=0.))。

14日,Quark宣布两个及其关键的临床III期启动,一个用于肾移植患者的预防和改善严重的延迟移植物功能(DGF),此适应症临床II期就研究了例患者,获得FDA以及EMA的孤儿药资格的授予。另一个是急性杯盘缺血性光学病变(NAION)视力的预防。

15日,GW制药宣布了临床III期主要针对罕见的Dravet(癫痫综合征)的研究结果。临床招募了例Dravet病例,大致一半是应用Epidiolex,其余是安慰剂组。14周后,Epidiolex治疗组每月癫痫发作减少的中位数达39%,而安慰剂组为13%。

15日,Celator宣布VYXEOS?(CPX-)治疗高危急性髓系白血病临床III期试验结果,总体生存率(OS)9.56个月vs5.95个月。

15日,Aralez重新向FDA提交YOSPRALA的新药申请(NDA)。YOSPRALA?(PA/PA)为二级预防的风险药物治疗因阿司匹林诱发胃溃疡患者的心血管疾病。

15日,EliLilly宣布改变EXPEDITION3临床III期solanezumab治疗轻度阿尔茨海默病痴呆的主要终点。原来是联合终点,考察认知和功能,现在改成单一的认知为主要终点。

15日,Immunomedics更新ClivatuzumabTetraxetan治疗晚期胰腺癌临床III期PANCRIT-1试验数据。根据DSMB提供的建议,提前终止这个临床试验。因为和最佳治疗方案相比,没有显著改善OS。

17日,Axsome启动临床III期AXS-05治疗难治性抑郁症的研究。

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